Pe 7 august, Centrul pentru Evaluarea Medicamentelor (CDE) din cadrul Administrației Naționale a Produselor Medicale (NMPA) a anunțat că injecția cu PA3-17 a fost propusă pentru includerea în desemnarea terapiei inovatoare, destinată tratamentului pacienților adulți cu leucemie/limfom limfoblastic acută cu celule T recidivant/refractar (r/r T-ALL/LBL).
În prezent, în China există încă numeroase studii clinice privind noi tehnologii anticancerigene, în căutare de pacienți. Pentru consultanță privind noile medicamente și tehnologii, puteți contacta Departamentul Internațional al Spitalului Oncologic din Regiunea Sud din Beijing.
Număr de telefon: 4008803716
ID-ul WeChat: 17801183037
E-mail:myimmnet@163.com
Pacienții cu leucemie/limfom limfoblastic T recidivat/refractar (LLA-T/LBL r/r) se manifestă clinic prin progresia rapidă a bolii, prognostic rezervat și lipsa opțiunilor terapeutice. În prezent, doar Nailabina a fost aprobată de FDA în 2005 pentru tratamentul pacienților cu LLA-T/LBL care nu au răspuns la cel puțin două scheme de chimioterapie sau au avut recidivă după tratament, cu o rată de răspuns obiectiv (ORR) de 31% și o rată de răspuns limitată (CR) de 23%. Prin urmare, există o nevoie urgentă de a dezvolta alte modalități eficiente. Pe lângă exprimarea sa în celulele T și NK normale și lipsa exprimării în alte celule tisulare, CD7 este exprimat la niveluri ridicate în celulele LLA-T/LBL. Prin urmare, CD7 este considerat o țintă potențială pentru dezvoltarea terapiei CAR-T pentru LLA-T/LBL. Provocarea, însă, este de a evita fratricidul cauzat de exprimarea CD7 în celulele T. Cercetătorii au dezvoltat o injecție cu celule CAR-T bazată pe nanoanticorpi CD7, denumită injecție PA3-17, prin blocarea expresiei moleculei CD7 pe suprafața celulelor T prin intermediul unui blocant al expresiei proteinei anti-CD7 (PEBL).
Datele de urmărire pe termen lung din studiul clinic de fază I privind injecția cu PA3-17 pentru tratamentul leucemiei/limfomului limfoblastic acut cu celule T recidivant/refractar (R/R T-ALL/LBL) au fost prezentate la conferința academică internațională EHA 2025.
La data de 19 februarie 2025, un total de 13 pacienți au fost înscriși (3 pacienți în grupurile cu doze 1, 2, 3, 4 pacienți în grupul RP2D), toți aceștia primind o singură perfuzie cu PA3-17 și finalizând o evaluare a toxicităților limitatoare de doză (DLT) timp de 28 de zile. RP2D a fost stabilită la 2×10⁶ CAR-T/kg pe baza farmacocineticii, siguranței și eficacității dincolo de această doză. Nu au apărut DLT și nu a fost atinsă doza maximă tolerată (DMT). Incidența sindromului de eliberare a citokinelor (SRC) a fost de 84,6% (G3: 23,1%, fără G4), în timp ce sindromul de neurotoxicitate asociat cu celulele efectoare imune (ICANS) a fost limitat la G1-2 (15,4%). Datele privind eficacitatea au arătat că cea mai bună rată de răspuns obiectiv (ORR) a fost de 84,6% (11/13) și 76,9% (10/13) au obținut remisie completă/remisie completă cu recuperare incompletă a numărului de celule stem (CR/CRi). În mod remarcabil, 69,2% (9/13, 8 pacienți CR) au menținut răspunsul la 3 luni, 50,0% (4/8) menținând CR ＞15 luni după perfuzie fără transplant ulterior de celule stem (SCT), iar doi dintre aceștia aveau încă celule CAR-T detectabile la 21 de luni. În mod notabil, un pacient puternic pretratat [transplant anterior de celule stem hematopoietice (HSCT), boală voluminoasă ＞7 cm] a atins CR în ziua 28 și un al doilea HSCT la 6 luni.
Injecția cu PA3-17 a demonstrat o bună tolerabilitate, o activitate clinică profundă și susținută la pacienții cu T-ALL/LBL r/r puternic pretratați, 50% dintre pacienții cu CR rămânând fără supraviețuire sau/și progresie la 1 an.
În prezent, în China există încă numeroase studii clinice privind noi tehnologii anticancerigene, în căutare de pacienți. Pentru consultanță privind noile medicamente și tehnologii, puteți contacta Departamentul Internațional al Spitalului Oncologic din Regiunea Sud din Beijing.
Număr de telefon: 4008803716
ID-ul WeChat: 17801183037
Email：myimmnet@163.com
Data publicării: 13 august 2025