Pe 30 iulie, Administrația Națională pentru Produse Medicale (NMPA) a aprobat oficial comercializarea HICARA pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom cu celule B mari (r/r LBCL) recidivant sau refractar care au primit două sau mai multe linii de terapie sistemică. Aceasta include limfomul difuz cu celule B mari, nespecificat altfel (DLBCL, NOS); limfomul difuz cu celule B mari transformat din limfom folicular; limfomul cu celule B de grad înalt cu rearanjări MYC și BCL2; și limfomul cu celule B de grad înalt, nespecificat altfel (HGBL, NOS).
Acesta este primul produs CAR-T CD19 dezvoltat complet pe plan intern în China, care vizează în mod specific limfomul cu celule B mari (r/r LBCL) recidivant sau refractar. Cercetarea, dezvoltarea și producția HICARA se bazează în întregime pe designul molecular brevetat de Hrain Biotechnology, pe sistemul de calitate a procesului stabilit independent și pe platforma de producție închisă, la scară largă. Această realizare realizează domesticirea completă a dezvoltării și producției de celule CAR-T, spargând monopolurile tehnologice străine. În special, HICARA este primul produs CAR-T aprobat pe plan intern care adoptă un proces vectorial viral stabil bazat pe o linie celulară.
Conform rezultatelor studiului clinic de fază II HRAIN01-NHL01-II (NCT05436223) prezentate în cadrul reuniunii anuale din 2024 a Asociației Americane pentru Cercetarea Cancerului (AACR), HICARA a demonstrat răspunsuri eficiente la pacienții cu limfom non-Hodgkin recidivant/refractar.
Rezultate: La 16 mai 2023, 81 de pacienți cu LNH R/R cu ECOG 0-1 la momentul inițial au primit perfuzia HR001 de la fabrica de producție Jinshan [51,9% bărbați; vârsta mediană 53,4 ani (interval 23-74); 3,7% CD19 negativ; 91,4% limfom difuz cu celule B mari; 79,0% III-IV conform clasificării Ann Arbor sau Lugano] cu o perioadă mediană de urmărire de 160 de zile (interval 7-454). Timpul median până la cel mai bun răspuns a fost de 30 de zile (interval 28-358). Rata de răspuns obiectiv (ORR) la 3 luni, 6 luni și cel mai bun răspuns obiectiv (ORR) a fost de 53,1% (IÎ 95%: 41,7-64,3), 45,7% (IÎ 95%: 34,6-57,1) și respectiv 74,1% (IÎ 95%: 63,1-83,2). Rata de răspuns complet (CRR) la 3 luni, 6 luni și cel mai bun răspuns complet (CRR) a fost de 32,1% (IÎ 95%: 22,2-43,4), 29,6% (IÎ 95%: 20,0-40,8) și respectiv 49,4% (IÎ 95%: 38,1-60,7. Durata mediană a răspunsului (DOR) și supraviețuirea fără progresia bolii (PFS) au fost de 339 de zile (IÎ 95%: 149-NE) și respectiv 176 de zile (IÎ 95%: 91-NE). Supraviețuirea generală (SG) nu a fost atinsă. Cele mai frecvente evenimente adverse (EA) legate de tratament au apărut la nivelul sistemului hematologic. Sindromul de eliberare de citokine (SRC) a apărut la 95,1% dintre pacienți, cu SRC de gradul ≥3 observat la 3,7% dintre pacienți. Sindromul de neurotoxicitate asociat celulelor efectoare imune (ICANS) a apărut la 8,6% dintre pacienți, fără a fi raportate ICANS de gradul ≥3. Mortalitatea legată de tratament a fost de 1,2%. Timpul median până la expansiunea maximă a celulelor T CAR a fost de 240 de ore (120~672) după perfuzie, expansiunea maximă mediană (Cmax) a fost de 17413,9 copii/μg ADN (124,9~136382,2), iar ASC mediană0-28 zilea fost de 3201014,0 copii/μg ADN (205082,8~18400016,2). Testele pozitive pentru anticorpul anti-medicament (ADA) au fost observate la 14,8% dintre pacienți, în timp ce testele pentru anticorpii neutralizanți (Nab) au fost pozitive la 3,7% dintre pacienți. În rândul pacienților Nab-pozitivi, răspunsul complet s-a menținut până la urmărire.
At present, there are still many clinical trials of new anti-cancer technologies in China seeking patients. Consultation on new drugs and technologies, you can contact Beijing South Region Oncology Hospital International Department. Phone Number：4008803716 WeChat ID: 17801183037 Email：myimmnet@163.com
Data publicării: 31 iulie 2025