Equecabtagene autoleucel (eque-cel), o terapie cu celule T CAR (receptor antigenic himeric) care vizează antigenul de maturare a celulelor B, derivată complet de la om, a demonstrat potențial pentru tratamentul mielomului multiplu recidivat sau refractar (R/RMM).
La 30 iunie 2023, Administrația Națională pentru Produse Medicale (NMPA) din China a aprobat cererea de aprobare a unui nou medicament (NDA) pentru FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), prima terapie complet umană din lume cu celule T anti-antigen de maturare a celulelor B (BCMA), receptor antigen himeric (CAR), pentru tratamentul R/RMM care au primit ≥3 linii de terapii anterioare conținând cel puțin un inhibitor de proteazom și un agent imunomodulator.
Pe 7 noiembrie 2024, IASO Biotherapeutics a anunțat că rezultatele studiului clinic de fază 1b/2 FUMANBA-1 al terapiei sale CAR-T anti-BCMA complet umane, Equecabtagene Autoleucel (denumire comercială: Fucaso™), pentru tratamentul R/RMM, au fost publicate în revista medicală de renume JAMA Oncology. Studiul a evaluat eficacitatea și siguranța Equecabtagene Autoleucel la pacienții cu R/RMM care primiseră anterior ≥3 linii de terapii. Rezultatele au demonstrat că Equecabtagene Autoleucel a obținut o rată generală de răspuns ridicată și o remisie durabilă la pacienți, cu un profil de siguranță favorabil.
FUMANBA-1 este un studiu clinic de fază 1b/2, cu un singur braț, deschis, cu scop de înregistrare, efectuat în 14 centre chinezești pentru a evalua eficacitatea și siguranța Equecabtagene Autoleucel la pacienții cu R/RMM care au primit anterior ≥3 linii de terapii. Studiul a inclus pacienți cu R/RMM care primiseră anterior cel puțin trei linii de terapie, inclusiv scheme de chimioterapie pe bază de inhibitori ai proteazomului și agenți imunomodulatori și care au prezentat progresia bolii în ultima linie de terapie. Pacienții care primiseră anterior terapie CAR-T cu BCMA au fost, de asemenea, eligibili pentru înscriere.
RezultateDintre cei 103 pacienți care au primit o perfuzie cu eque-cel, 55 (53,4%) au fost bărbați, iar vârsta mediană (interval) a fost de 58 (39-70) de ani. La o perioadă mediană (interval) de urmărire de 13,8 (0,4-27,2) luni, în ceea ce privește eficacitatea, printre cei 101 pacienți evaluabili, rata generală de răspuns (ORR) a fost de 96,0% (97/101), iar răspunsul complet strict/rata de răspuns complet (sCR/CR) a fost de 74,3% (75/101). Printre cei 89 de pacienți fără terapie CAR-T anterioară, ORR a fost de 98,9% (88/89), iar rata sCR/CR a fost de 78,7% (70/89). La acești 101 pacienți, timpul median până la răspuns a fost de 16 zile (interval: 11-179), în timp ce durata mediană a răspunsului (DOR) și supraviețuirea mediană fără progresia bolii (PFS) nu fuseseră încă atinse. Rata PFS la 12 luni a fost de 78,8% (IÎ 95%: 68,6-86,0). În plus, 95% (96/101) dintre pacienți au atins negativitatea bolii reziduale minime (MRD), cu un timp median până la negativitatea MRD de 15 zile (interval: 14-186). Toți pacienții cu sCR/CR au atins negativitatea MRD, iar durata mediană a negativității MRD nu fusese atinsă.
Concluzii și relevanțăÎn acest studiu clinic, eque-cel a dus la răspunsuri timpurii, profunde și durabile la pacienții cu R/RMM puternic pretratat, cu un profil de siguranță gestionabil. Pacienții cu terapie anterioară cu celule T CAR au beneficiat, de asemenea, de eque-cel.
În prezent, există multe alte studii clinice CAR-T în China, iar acestea caută pacienți. Pentru consultanță privind noile medicamente și tehnologii, puteți contacta Departamentul Internațional al Spitalului Oncologic din Regiunea Sud din Beijing.
Număr de telefon: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referințe
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://ro.iasobio.com/info.php?id=224
3. http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://ro.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Data publicării: 13 noiembrie 2024