RD13-02 este un produs universal pe bază de celule CAR-T care vizează CD7 derivat de la donatori sănătoși și este destinat tratamentului leucemiei/limfomului limfoblastic acut cu celule T (T-ALL/LBL) recidivant sau refractar. Este modificat genetic pentru a evita fratricidul, boala grefă-contra-gazdă (GvHD) și respingerea grefei-gazdă (HvG), sporind în același timp activitatea antitumorală. RD13-02 poate fi preparat într-o singură serie pentru mai multe persoane, atingând o capacitate „gata de utilizare” pentru pacienții care au nevoie de terapie cu celule CAR-T.
Pe 7 noiembrie 2024, Bioheng Therapeutics a anunțat că va prezenta cele mai recente date clinice de fază I ale produsului său universal cu celule CAR-T RD13-02, care vizează CD7 pentru tratamentul pacienților cu T-ALL/LBL recidivant/refractar (R/R), într-o prezentare orală la cea de-a 66-a reuniune anuală a Societății Americane de Hematologie (ASH). Conferința va avea loc în perioada 7-10 decembrie 2024, la San Diego, SUA.
Rezultate: La 1 august 2024, au fost înscriși în studiu un total de 18 pacienți eligibili cu R/R T-ALL/LBL (13 ALL, 5 LBL), cu o vârstă mediană de 33,5 ani (interval, 11 până la 67 de ani). Liniile mediane de terapie anterioare au fost 2 (interval, 1 până la 5), iar 4 pacienți aveau anterior alo-HSCT înainte de înscriere. Proporția mediană de blaști medulari a fost de 71% (interval: 6% până la 90%) dintre cei 18 pacienți, 9 (6 ALL, 3 LBL) prezentând implicare extramedulară. Nu s-a observat niciun eveniment de toxicitate limitatoare de doză (DLT) sau neurotoxicitate la toate nivelurile de doză, apărând un singur caz de GvHD de Gr1. Sindromul de eliberare de citokine (CRS) a fost gestionabil, majoritatea fiind ușor (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). Infecții de orice grad au apărut la 13 (72%) pacienți (≥Gr3 la 2 [11%] pacienți). Din cauza apariției CRS de Gr3 la câte un pacient din nivelurile DL2 și DL3, cercetătorii au stabilit DL1 ca doză de expansiune, punând un accent primordial pe siguranță și eficacitate. În timpul expansiunii dozei, un pacient a decedat din cauza sindromului de liză tumorală în ziua 20 după perfuzie.
La evaluarea inițială la 28 de zile după perfuzie, 14 din 17 pacienți evaluabili au obținut CR/CRi. În timp ce, până în a doua lună după perfuzie, încă doi pacienți au atins CR/CRi, cu o rată CR/CRi de 94% (16/17). Dintre pacienții cu CR/CRi, 100% au obținut statusul de boală reziduală minimă (BRM) negativ prin analiza citometriei în flux. Cmax mediană a celulelor CAR-T în sângele periferic a fost de 1.863.601 copii/μg ADN genomic (interval, 275.044 până la 3.763.587) prin qPCR, cea mai lungă durată depășind 90 de zile.
Concluzie: RD13-02, un produs CAR-T universal „standard”, a demonstrat un profil de siguranță gestionabil și o eficacitate sporită în tratarea leucocitelor cu leziuni linfocitare T-ALL/LBL cu celule R/R CD7. În mod notabil, 100% dintre pacienții cu CR/CRi au obținut statusul MRD-negativ, oferind pacienților opțiuni de tratament mai prompte.
În prezent, există multe alte studii clinice CAR-T în China, iar acestea caută pacienți. Pentru consultanță privind noile medicamente și tehnologii, puteți contacta Departamentul Internațional al Spitalului Oncologic din Regiunea Sud din Beijing.
Număr de telefon: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Referințe
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
Data publicării: 03 dec. 2024